Průlomový lék bude mít zrychlenou registraci

23.02.2016 15:26

Americký úřad pro potraviny a léky (Food and drug Administration - FDA) v únoru 2016 udělil status "Průlomová léčba" léku s  obchodním názvem Ocrevus (účinná látka ocrelizumab). Jde o historicky vůbec první lék schopný příznivě ovlivnit primárně-progresivní roztroušenou sklerózu. Současně jde o první léčivo z portfolia léků na RS, kterému bylo označení "Průlomová léčba" severoamerickým regulačním orgánem FDA uděleno.
Co toto označení vlastně znamená? Mohou je získat jen léky na velmi závažná nebo život ohrožující onemocnění, a to proto, aby se urychlil proces schvalování tohoto léku regulačními orgány - v tomto případě severoamerickým úřadem FDA. Průlomový lék se tak dostane k pacientům rychleji než při standardním chvalovacím procesu.

Pacienti s primárně-progresivní RS dosud žádnou léčbu nemají. Existující léky dokáží ovlivňovat pouze relaps-remitentní RS, kdy se ataky střídají s obdobím remise. Neumějí ovlivnit PP-RS, kdy je u pacientů patrný nárůst invalidity od samého počátku onemocnění, zpravidla aniž by měli nějaké ataky.

Výrobce léku Ocrevus plánuje, že podá žádost o globální registraci tohoto léčiva v první polovině roku 2016, až bude mít k dispozici definitivní výsledky tří klinických zkoušek fáze III. Hodlá požádat regulační úřad FDA, aby byl tento lék schválen nejen pro PP-RS, ale také pro nejčastější formu tohoto neurologického onemocnění, tedy RR-RS. U "průlomové" léčby pak má FDA šest měsíců na přezkoumání předložených podkladů, zatímco při standardním procesu činí tato posuzovací lhůta 10 měsíců.

Základem pro  to, že regulační úřad FDA označil lék Ocrevus jako "průlomový", je klinická zkouška ORATORIO, do které se na celém světě zapojilo 732 pacientů s primárně-progresivní RS. Prokázala během 120 týdnů výrazné snížení rizika progrese klinické invalidity, a to o 24 % ve srovnání s placebem. Současně lék s účinnou látkou ocrelizumab prokázal schopnost zrychlit chůzi pacientů - vzdálenost cca 7,5 m ujdou v průměru o 29 % rychleji. Objem lézí na mozku klesl o 3,4 %. Dále bylo u léčených pacientů patrné zmírnění atrofie mozku - úbytek celkového objemu mozkové tkáně se snížil o 17,5 %.

Zpět